Erbdefekte mit Gentherapie behandeln?

Hallo,

warum ist die Behandlung mit einer Gentherapie bei polygenen oder dominanten Erbdefekten schwieriger, als bei anderen Erbdefekten?

LG

Answer 1

[Erxleben60]

Kurzum gibt es zwei Typen von Gentherapie:

• Genersatz. Wenn der Patient ein defektes Gen hat, und zu wenig Protein bekommt, kann man ein neues Gen einfügen (mit Virus oder Lipidblasen). Man benutzt entweder DNA oder mRNA. Das Ziel ist mehr Protein zu herstellen. Diese Methode benutzt man bei Krankheiten, die von Proteinmangel verursacht werden. Solche Krankheiten sind rezessiv (z.B. Enzymmangel, wo man Enzym fehlt).
• Antisense. Wenn der Patient ein defektes Gen hat, und zu viel Protein bekommt, kann man eine spezielle Art von RNA (siRNA) liefern. Diese RNA bindet zu die mRNA von das Gen, und zerstört es. Das Ziel ist weniger Protein zu herstellen. Diese Methode benutzt man bei Krankheiten, die von pathologische Proteinsammlung verursacht werden. Solche Krankheiten sind dominant (z.B. Amyloidose, wo Protein in Organen sammeln).

Ich würde nicht sagen, dass Antisense schwieriger ist. Aber die meisten Gentherapien auf dem Markt sind Genersatz. Und die erste Gentherapien (Glybera, Spinraza) waren alle Genersatz. Also gibt es heute mehr Therapien für rezessive Krankheiten (Proteinmangel) als dominante Krankheiten (Proteinsammlung).